Организация медицинской помощи больным наследственным ангиоотёком и опыт лечения пациентов ланаделумабом в Свердловской области

Обоснование. Наследственный ангиоотёк ― редкое аутосомно-доминантное заболевание, проявляющееся отёком кожи и слизистых оболочек, в том числе жизнеугрожающей локализации, в патогенезе которого ключевое значение имеют дефицит С1-ингибитора эстеразы, плазменный калликреин и брадикинин. Основная цель терапии ― достижение полного контроля над симптомами заболевания и улучшение качества жизни пациента. В России первым доступным специализированным препаратом для долгосрочной профилактики является ланаделумаб, блокирующий плазменный калликреин.

Цель ― показать принципы организации медицинской помощи больным наследственным ангиоотёком в Свердловской области и определить эффективность применения ланаделумаба в реальной клинической практике у пациентов с наследственным ангиоотёком.

Материалы и методы. Нами проведено одноцентровое проспективное неинтервенционное исследование. В Свердловской области в Центре орфанных заболеваний на базе ГАУЗ СО СОКБ № 1 наблюдаются 22 больных наследственным ангиоотёком, включённых в регистр первичных иммунодефицитов. Проведён анализ терапии пациентов. Исследование эффективности ланаделумаба проводилось у 5 пациентов, получавших препарат не менее 4 месяцев. Для оценки эффективности таргетной терапии применялись валидизированные опросники AAS, AECT, AE-QoL.

Результаты. Реализуется образовательная программа для практических врачей по вопросам диагностики и лечения ангиоотёков; внедрён алгоритм диагностики ангиоотёков, что повысило выявляемость больных наследственным ангиоотёком: за последние 3,5 года число таких пациентов возросло вдвое (с 11 во второй половине 2019 года до 22 пациентов в 2023 году). Организована школа для обучения пациентов. С декабря 2021 года в клиническую практику внедрён ланаделумаб. Все включённые в исследование эффективности ланаделумаба пациенты ― лица женского пола. По шкале AAS28 у больных до начала лечения наблюдалась высокая активность заболевания; на фоне терапии отмечалось значительное ― примерно в 10 раз ― снижение активности заболевания. Положительный эффект наблюдался уже после первого месяца лечения ланаделумабом, а после 4 месяцев терапии активность наследственного ангиоотёка снизилась до нуля. Средний балл по шкале АЕСТ составлял 5,40±2,41, что свидетельствовало о неконтролируемом течение заболевания, но к 4-му месяцу терапии был достигнут контроль ― 13,60±2,61 балла. Качество жизни по шкале AE-Qol статистически значимо улучшилось с 81 до 38% к 4-му месяцу терапии (p=0,050).

Заключение. Действующая в Свердловской области система организации медицинской помощи больным наследственным ангиоотёком позволяет улучшить выявляемость патологии и своевременно обеспечивать пациентов специальной фармакотерапией. В условиях реальной клинической практики ланаделумаб значимо снижает активность наследственного ангиоотёка, позволяет достичь контролируемого течения и высокого качества жизни.