Наблюдательные исследования как инструмент внедрения в клиническую практику инновационных подходов в онкологии

Обложка

Цитировать

Полный текст

Аннотация

Рандомизированные клинические исследования (РКИ) сегодня остаются «золотым стандартом» доказательной медицины. С другой стороны, не менее очевидно, что реальная практика предъявляет много новых и важных вопросов, на которые в рамках РКИ ответить сложно: насколько портрет реального пациента соответствует критериям включения в исследование; каковы эффективность и безопасность препарата у коморбидных и пожилых пациентов; как отклонения от режима приема влияют на безопасность и др. Внедрение инновационных подходов в онкологии происходит несоизмеримо более быстрыми темпами по сравнению с другими дисциплинами. Именно поэтому здесь важен взвешенный анализ эффектов инноваций в реальной практике. Регуляторные органы, понимая это, демонстрируют готовность рассматривать и активно поддерживать исследования реальной клинической практики (real-world evidence, real world data) в рамках заявок на регистрацию препаратов, что является мощным стимулом к развитию данного направления. Целью статьи является анализ регуляторных подходов США и Европы к исследованиям реальной клинической практики при рассмотрении регистрационных заявок лекарственных препаратов, а также обсуждение опыта организации наблюдательного исследования эффективности отдельных лекарственных препаратов для лечения онкологических заболеваний в Москве как уникального для России примера взаимодействия регуляторных органов и экспертного сообщества онкологов.

Об авторах

Игорь Евгеньевич Хатьков

ГБУЗ «Московский клинический научно-практический центр им. А.С. Логинова» Департамента здравоохранения г. Москвы

Email: i.hatkov@mknc.ru
ORCID iD: 0000-0003-3107-3731

акад. РАН, д-р мед. наук, проф., дир., гл. внештатный специалист-онколог Департамента здравоохранения г. Москвы, председатель Московского онкологического общества

Россия, Москва

Ирина Ивановна Андреяшкина

ГБУЗ «Московский клинический научно-практический центр им. А.С. Логинова» Департамента здравоохранения г. Москвы

Email: i.andreyashkina@mknc.ru
ORCID iD: 0000-0003-2646-499X

д-р мед. наук, вед. науч. сотр. научного отд. общей онкологии, зам. гл. внештатного специалиста-онколога Департамента здравоохранения г. Москвы

Россия, Москва

Кристина Арсеньевна Аничкина

ГБУЗ «Московский клинический научно-практический центр им. А.С. Логинова» Департамента здравоохранения г. Москвы

Email: ivan.trotsenko@mosoncolog.ru
ORCID iD: 0000-0003-2274-6519

лаборант-исследователь научного отд. «Онкология»

Россия, Москва

Алина Вячеславовна Пастернак

ГБУЗ «Московский клинический научно-практический центр им. А.С. Логинова» Департамента здравоохранения г. Москвы

Email: ivan.trotsenko@mosoncolog.ru
ORCID iD: 0000-0002-6131-7453

лаборант-исследователь научного отд. «Онкология»

Россия, Москва

Елизавета Сергеевна Прокофьева

АНО «Московский центр инновационных технологий в здравоохранении»

Email: ivan.trotsenko@mosoncolog.ru
ORCID iD: 0000-0003-1322-2932

канд. комп. наук, дир. Департамента анализа данных, цифровых решений и технологий в здравоохранении

Россия, Москва

Роман Дмитриевич Зайцев

АНО «Московский центр инновационных технологий в здравоохранении»

Email: ivan.trotsenko@mosoncolog.ru
ORCID iD: 0000-0002-8313-3727

гл. аналитик данных Департамента анализа данных, цифровых решений и технологий в здравоохранении

Россия, Москва

Иван Дмитриевич Троценко

ФГАОУ ВО «Российский университет дружбы народов»

Автор, ответственный за переписку.
Email: ivan.trotsenko@mosoncolog.ru
ORCID iD: 0000-0002-6667-0125
SPIN-код: 5522-4303

канд. мед. наук, дир. Научно-образовательного ресурсного центра «Высокопроизводительные методы геномного анализа», исполнительный дир. Московского онкологического общества

Россия, Москва

Список литературы

  1. Subbiah V. The next generation of evidence-based medicine. Nat Med. 2023;29:49-58.
  2. Dickson D, Johnson J, Bergan R, et al. The master observational trial: a new class of master protocol to advance precision medicine. Cell. 2020;180:9-14.
  3. Park JJH, Siden E, Zoratti MJ, et al. Systematic review of basket trials, umbrella trials, and platform trials: a landscape analysis of master protocols. Trials. 2019;20:572.
  4. Allen A, Siefkas A, Pellegrini E, et al. A Digital Twins Machine Learning Model for Forecasting Disease Progression in Stroke Patients. Appl Sci. 2021;11:5576.
  5. Walsh JR, Smith AM, Pouliot V, et al. Generating Digital Twins with Multiple Sclerosis Using Probabilistic Neural Networks. for the Multiple Sclerosis Outcome Assessments Consortium. bioRxiv. 2020.
  6. Concato J, Corrigan-Curay J. Real-world evidence – where are we now? N Engl J Med. 2022;386:1680-2.
  7. Sherman RE, Davies KM, Robb MA, et al. Accelerating development of scientific evidence for medical products within the existing US regulatory framework. Nat Rev Drug Discov. 2017;16:297-8.
  8. Постановление Правительства России от 02.05.2012 №413. Режим доступа http://government.ru/docs/all/82122. Ссылка активна на 12.03.2023
  9. Routledge P. 150 years of pharmacovigilance. Lancet. 1998;351:1200-1.
  10. Commission on Anaesthetics. Lancet. 1893:629-38.
  11. Available at: https://www.who.int/teams/regulation-prequalification/regulation-and-safety/pharmacovigilance/networks/pidm Accessed: 10.05.2023
  12. Dang A. Real-World Evidence: A Primer. Pharmaceutical Medicine. 2023;37:25-36.
  13. Hemkens LG, Contopoulos-Ioannidis DG, Ioannidis JPA. Routinely collected data and comparative effectiveness evidence: promises and limitations. Can Med Assoc J. 2016;188:E158-64.
  14. Administration Food and Drug Evaluating Inclusion and Exclusion Criteria in Clinical Trials; Workshop Report. 2018. Docket number: FDA-2018-N-0129.
  15. Van Spall HG, Toren A, Kiss A, Fowler R. Eligibility Criteria of Randomized Controlled Trials Published in High-Impact General Medical Journals. JAMA. 2007;11(297):1233-40.
  16. Inclusion Across the Lifespan, Marie Bernard, National Institute on Aging, National Institute of Health. Available at: https://healthpolicy.duke.edu/events/evaluating-inclusion-and-exclusion-criteria-clinical-trials. Accessed: 16.04.2018.
  17. Review of Eligibility Criteria From a Sample of Approved Drugs and Biologics, Kaveeta Vasisht, Food and Drug Administration. Available at: https://healthpolicy.duke.edu/events/evaluating-inclusion-and-exclusion-criteria-clinical-trials. Accessed: 16.04.2018.
  18. Health and Human Services, Office of the Assistant Secretary for Health, HHS Initiative on Multiple Chronic Conditions. Available at: https://www.hhs.gov/ash/about-ash/multiple-chronic-conditions/addressing-multiple-chronic-conditions/index.html#framework. Accessed: 02.11.2021.
  19. Cochrane AL. Effectiveness and efficiency: random reflection on health services. Public Health. 1973;4(87):149.
  20. Haynes B. Can it work? Does it work? Is it worth it? The testing of healthcare interventions is evolving. BMJ. 1999;7211(319):652-3.
  21. High Level Pharmaceutical Forum 2005–2008. Final Conclusions and Recommendations of the Pharmaceutical Forum. Available at: http://www.bgpharma.bg/bulletin/read/edition/8/file/final_conclusions_en.pdf. Accessed: 11.07.2023.
  22. Llovet JM, Ricci S, Mazzaferro V, et al. Sorafenib in advanced hepatocellular carcinoma. N Engl J Med. 2008;359:378-90.
  23. Marrero JA, Kudo M, Venook AP, et al. Observational registry of sorafenib use in clinical practice across Child-Pugh subgroups: the GIDEON study. J Hepatol. 2016;65:1140-7.
  24. Phillips CM, Parmar A, Guo H, et al. Assessing the Efficacy-Effectiveness Gap for Cancer Therapies: A Comparison of Overall Survival and Toxicity Between Clinical Trial and Population-Based, Real-World Data for Contemporary Parenteral Cancer Therapeutics. Cancer. 2020;126:717-1726.
  25. Tan YY, Papez V, Chang WH, et al. Comparing clinical trial population representativeness to real-world populations: an external validity analysis encompassing 43,895 trials and 5.6M individuals across 989 unique drugs and 286 conditions. Lancet Healthy Longevity. 2022;3:e674-89.
  26. Act 21st Century Cures. 31.1.2020. Available at: https://www.fda.gov/regulatory-information/selected-amendments-fdc-act/21st-century-cures-act. Accessed: 20.03.2023
  27. Framework for FDA’s Real-World Evidence Program. 2018.
  28. Center for Drug Evaluation and Research Center for Biologics Evaluation and Research Submitting Documents Using Real-World Data and Real-World Evidence to FDA for Drug and Biological Products. 2022.
  29. Feinberg BA, Gajra A, Zettler ME, et al. Use of Real-World Evidence to Support FDA Approval of Oncology Drugs. Value Health. 2020;23(10):1358-65.
  30. Purpura CA, Garry EM, Honig N, et al. The Role of Real- World Evidence in FDA- Approved New Drug and Biologics License Applications. Clin Pharmacol Ther. 2022;1(111):135-44.
  31. 2025 EMA Regulatory Science Strategy. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/regulatory-science-strategy#regulatory-science-strategy-to-2025-section. Accessed: 20.03.2023
  32. Arlett P, Kjaer J, Broich K, Cooke E. Real-World Evidence in EU Medicines Regulation: Enabling Use and Establishing Value. Clin Pharmacol Ther. 2022;1(111).
  33. Flynn R, Plueschke K, Quinten C, et al. Marketing Authorization Applications Made to the European Medicines Agency in 2018–2019: What was the Contribution of Real-World Evidence? Clin Pharmacol Ther. 2022;111(1).
  34. Real World Evidence [RWE] Solutions Market Size is to Reach US$ 78.83 bn by 2030, Grow at CAGR of 7.8% | Research by SNS Insider. Available at: https://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/02/20/2611441/0/en/Real-World-Evidence-RWE-Solutions-Market-Size-is-to-Reach-US-78-83-bn-by-2030-Grow-at-CAGR-of-7-8-Research-by-SNS-Insider.html. Accessed: 20.03.2023
  35. Колбин А.С. Белоусов Д.Ю. Краткий отчет о развитии доказательств, основанных на данных реальной клинической практики (RWD/RWE) в 2021 году: США, Россия и Евразийский экономический союз (ЕАЭС). Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2022;2(1):1-9
  36. Борзова А.М. Применение данных реальной клинической практики при обосновании требований к предмету закупок. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2021;1(1):16-20
  37. Иванов А.В. Регистры как основа для сбора данных и построения доказательств. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2021;1:10-5

Дополнительные файлы

Доп. файлы
Действие
1. JATS XML
Скачать

© ООО "Консилиум Медикум", 2023

Creative Commons License
Эта статья доступна по лицензии Creative Commons Attribution-NonCommercial-ShareAlike 4.0 International License.

Согласие на обработку персональных данных с помощью сервиса «Яндекс.Метрика»

1. Я (далее – «Пользователь» или «Субъект персональных данных»), осуществляя использование сайта https://journals.rcsi.science/ (далее – «Сайт»), подтверждая свою полную дееспособность даю согласие на обработку персональных данных с использованием средств автоматизации Оператору - федеральному государственному бюджетному учреждению «Российский центр научной информации» (РЦНИ), далее – «Оператор», расположенному по адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А, со следующими условиями.

2. Категории обрабатываемых данных: файлы «cookies» (куки-файлы). Файлы «cookie» – это небольшой текстовый файл, который веб-сервер может хранить в браузере Пользователя. Данные файлы веб-сервер загружает на устройство Пользователя при посещении им Сайта. При каждом следующем посещении Пользователем Сайта «cookie» файлы отправляются на Сайт Оператора. Данные файлы позволяют Сайту распознавать устройство Пользователя. Содержимое такого файла может как относиться, так и не относиться к персональным данным, в зависимости от того, содержит ли такой файл персональные данные или содержит обезличенные технические данные.

3. Цель обработки персональных данных: анализ пользовательской активности с помощью сервиса «Яндекс.Метрика».

4. Категории субъектов персональных данных: все Пользователи Сайта, которые дали согласие на обработку файлов «cookie».

5. Способы обработки: сбор, запись, систематизация, накопление, хранение, уточнение (обновление, изменение), извлечение, использование, передача (доступ, предоставление), блокирование, удаление, уничтожение персональных данных.

6. Срок обработки и хранения: до получения от Субъекта персональных данных требования о прекращении обработки/отзыва согласия.

7. Способ отзыва: заявление об отзыве в письменном виде путём его направления на адрес электронной почты Оператора: info@rcsi.science или путем письменного обращения по юридическому адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А

8. Субъект персональных данных вправе запретить своему оборудованию прием этих данных или ограничить прием этих данных. При отказе от получения таких данных или при ограничении приема данных некоторые функции Сайта могут работать некорректно. Субъект персональных данных обязуется сам настроить свое оборудование таким способом, чтобы оно обеспечивало адекватный его желаниям режим работы и уровень защиты данных файлов «cookie», Оператор не предоставляет технологических и правовых консультаций на темы подобного характера.

9. Порядок уничтожения персональных данных при достижении цели их обработки или при наступлении иных законных оснований определяется Оператором в соответствии с законодательством Российской Федерации.

10. Я согласен/согласна квалифицировать в качестве своей простой электронной подписи под настоящим Согласием и под Политикой обработки персональных данных выполнение мною следующего действия на сайте: https://journals.rcsi.science/ нажатие мною на интерфейсе с текстом: «Сайт использует сервис «Яндекс.Метрика» (который использует файлы «cookie») на элемент с текстом «Принять и продолжить».